细胞与基因治疗质控试剂开发

随着全球生物医药领域进入创新疗法新时代，细胞与基因治疗（CGT）正以前所未有的速度从实验室走向临床，为无数难治性疾病带来了希望。然而，这类“活体药物”的成功，不仅依赖于前沿的研发理念，更取决于严格、精准、可靠的全过程质量检测与控制。在这一关键环节，qPCR技术凭借其高灵敏度、高特异性和定量能力，成为CGT质检体系中不可或缺的核心工具。

启衡星生物作为一家深耕qPCR核心原料开发的国家级高新技术企业，基于在引物探针设计、反应体系优化等领域积累的深厚功底，推出针对细胞与基因治疗质检过程的项目开发与产品定制服务，为CGT产业的稳健发展贡献我们的专业力量。

一、 CGT质控：决定CGT药物安全性与有效性的生命线

细胞与基因治疗产品的质控远非传统化学药品可比，其复杂性主要体现在：

• 成分复杂：及病毒载体、改造后的细胞、基因编辑工具等。
• 可变性高：生产过程生物学变异大，需要严格监控。
• 安全性要求极高：必须精确检测残留杂质（如RCV、质粒DNA残留）、复制型病毒等，确保无脱靶效应。

因此，建立一套快速、精准、稳定的质检体系，是每一家CGT企业从研发走向商业化必须跨越的门槛。

qPCR技术在CGT质控中的应用方向：

• 病毒载体滴度测定：精准定量慢病毒、腺相关病毒等基因治疗载体的物理滴度与感染滴度，是保证转染效率的基础。
• 残留DNA检测：严格检测生产过程中残留的宿主细胞DNA、质粒DNA等，这是药品申报中硬性规定的安全性指标。
• 复制型病毒检测：用于监测基因治疗载体中是否存在有复制能力的病毒，是临床安全性的核心关卡。
• 细胞产品质量监控：如检测CAR-T细胞中的转基因拷贝数，评估产品的均一性与稳定性。

然而，开发出能满足CGT质控要求的qPCR检测方案绝非易事，面临诸多技术难点：

• 极低拷贝数检测：对残留DNA等杂质的检测要求达到fg/剂级别的超高灵敏度。
• 复杂背景干扰：样本中可能存在的抑制剂、高浓度背景DNA会严重干扰检测的准确性与重复性。
• 法规符合性：方法学开发必须满足药品申报对分析方法验证的严格要求（如特异性、准确性、精密度、线性和范围）。

三、 我们的优势：从“核心原料专家”到“CGT质控解决方案伙伴”

我们之所以有信心为CGT行业提供优质的质检解决方案，源于我们在qPCR领域长达数年的深耕与沉淀。

1. 卓越的引物探针设计能力

针对CGT质检中常见的病毒基因组特异性序列、特定基因元件、宿主残留DNA序列等，我们能设计出特异性极强、扩增效率高的引物探针，有效避免交叉反应，确保检测结果的准确性。

2. 精湛的反应体系优化专长

作为高性能qPCR酶、MasterMix等核心原料的开发者，我们深谙酶学特性与反应动力学。我们能为您量身定制最优的反应体系，有效克服CGT样本（如病毒上清液、细胞裂解液）中复杂的抑制物干扰，实现宽动态范围、高扩增效率及卓越的重复性，确保即使在极低拷贝数下也能获得稳定可靠的定量结果。

3. 贯穿产品生命周期的“一站式”服务

我们提供的不仅是技术参数，而是从方法学开发、引物探针优化、反应体系搭建、预验证支持到后期规模化生产的全流程服务。我们理解一款质检方法从研发到最终通过药监部门审核的全过程，能帮助您显著缩短研发周期，提升申报成功率。

4. 稳定可靠的原料供应链保障

我们拥有自主知识产权的核心酶原料生产工艺，这意味着我们能从源头保证定制化试剂盒关键原料的稳定供应和卓越的批次间一致性，为您产品的长期商业化生产提供坚实保障。

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